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“核酸藥物發(fā)展已經走到轉折點”
作者：倪思潔 來源：中國科學報
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“核酸藥物發(fā)展已經走到轉折點�！�10月11日，在以“核酸生物結構化學與生物醫(yī)學及健康”為主題的香山科學會議第753次學術討論會上，中國科學院院士、北京大學天然藥物及仿生藥物國家重點實驗室教授張禮和說。
10月2日，諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予信使核糖核酸（mRNA）疫苗研發(fā)者，再次掀起了國內外對核酸藥物研發(fā)和產業(yè)化的新熱潮。
“盡管公眾在近些年才開始關注核酸，但在科學界，核酸研究一直受到高度關注，例如，自從上世紀五十年代以來，共有40多次諾貝爾獎與核酸研究相關，平均隔年一次，有些時候甚至一年兩次，有生理學或醫(yī)學諾貝爾獎，有化學諾貝爾獎，獲獎人數已經超過100人�！彼拇ù髮W生命科學學院教授、會議執(zhí)行主席黃震在接受《中國科學報》采訪時說。
核酸藥物被視為藥物研發(fā)的“第三次浪潮”。核酸是基因的物質載體，是生命現象最本質的客觀存在。核酸探索是生命科學的研究基礎，涉及信息儲存、復制、轉錄、翻譯、基因調控和表達。
張禮和介紹，核酸藥物可以調節(jié)、抑制或沉默基因而治療疾病的藥物，它的基本結構是寡聚核苷酸，可以通過氫鍵與靶mRNA相互作用。
“核酸藥物已經從概念發(fā)展到成藥，從靶向肝部發(fā)展到靶向其他器官，從治療罕見病發(fā)展到治療常見病。核酸藥物的崛起給新藥研發(fā)開辟了一個新的方向，使基因治療和個體化治療成為可能，核酸藥物將進入一個快速發(fā)展的新時代�！睆埗Y和說。
他介紹，1978年，科學家在《美國科學院院報》（PNAS）雜志發(fā)文，首次證明合成的寡聚核苷酸可以抑制勞斯氏肉瘤病毒，由此開啟了反義核酸藥物的研究。在杜氏肌營養(yǎng)不良癥等遺傳性罕見病的治療方面，反義寡聚核苷酸藥物取得突破，如今核酸藥物已經瞄準治療高膽固醇、高血壓等常見病。
“近五年來，核酸藥物時常保持雙位數增長勢頭，市場體量從2018年的20億美元擴充至如今的近40億美元，幾乎翻倍，快速擴大的規(guī)模反映了核酸藥物已在市場上獲得一定認可�！睆埗Y和說。
國家藥品監(jiān)督管理局副局長、博士生導師趙軍寧介紹，目前全球共上市17個核酸藥物，申請上市的有3個，臨床三期、二期、一期的在研管線分別為32個、115個、113個。核酸藥物主要用于治療遺傳性疾病和罕見病，如杜興氏肌肉萎縮癥、脊髓型肌肉萎縮癥、遺傳性轉甲狀腺素淀粉樣變性等。
“中國有全球核酸相關產品的最大生產能力，占比約為55%，其中大部分都對外出口，國內核酸藥物研發(fā)熱度持續(xù)升溫，但目前進入臨床的相對較少。截至2022年3月，國內有14個核酸藥物研發(fā)進入臨床研究階段�！壁w軍寧說。
與會專家認為，現如今，核酸藥物研發(fā)有其發(fā)展優(yōu)勢。張禮和表示，核酸藥物的優(yōu)勢在于研發(fā)周期短，藥物靶點篩選快；不易產生耐藥性；治療領域廣；安全性高，可被生物降解；效果持久，能降低給藥頻次，在體內的半衰期可以按照月來計算；臨床研發(fā)成功率高。
但不容忽視的是，核酸藥物研發(fā)面臨著相應的難點和發(fā)展困境。
“核酸藥物的發(fā)展仍然面臨著一些問題，包括如何找到特異性靶點，減少脫靶效應；如何為藥物設計提供更多靶點核酸結構信息；如何完善特異性的遞送系統(tǒng)等�！睆埗Y和說。
黃震表示，近些年，我國核酸研究領域發(fā)展迅速，但與國際相比，我國參與核酸藥物研究隊伍和研發(fā)平臺還是偏少，“我們呼吁更多的大學組建核酸研究團隊，創(chuàng)立核酸的研究平臺，也呼吁國家更多地支持核酸研究領域的發(fā)展”。
對此，專家建議建立我國組織科研力量，建立多學科交叉研究的平臺。
黃震建議，我國應組建“核酸大學”，組織不同學科進行交叉融合�！澳壳皡⑴c核酸藥物底層創(chuàng)新研究的大部分是化學學科的研究者，但實際上核酸全方位研究是一個高度交叉的領域，不僅涉及化學，還涉及生物學、醫(yī)學、信息技術、材料技術、農業(yè)、環(huán)境等諸多學科�！秉S震說。
“新藥創(chuàng)制的最終目標是滿足臨床為滿足的需要。醫(yī)學和生物學對疾病發(fā)生發(fā)展過程的研究，推動了新藥研究中對藥物作用靶的新認識，也開啟了藥物靶向設計和個性化治療的新領域。多學科的交叉融合與基礎研究的積累，將催生出新的概念和技術，開拓核酸藥物研制的新領域�！睆埗Y和說。
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