[所屬分類:行業(yè)動(dòng)態(tài)] [發(fā)布時(shí)間:2025-6-25] [發(fā)布人:楊曉燕] [閱讀次數(shù):] [返回]

專家建議將癌癥精準(zhǔn)治療覆蓋所有年齡段
作者：馮維維     來源：中國科學(xué)報(bào)
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近期取得的進(jìn)展催生了高效的“組織不可知論”藥物，這些藥物主要針對癌癥的分子標(biāo)記而非起源組織。然而，這類藥物中僅有極少數(shù)被批準(zhǔn)用于兒童。為此，腫瘤學(xué)家呼吁開發(fā)“年齡不可知論”癌癥療法——既組織不可知論、又被批準(zhǔn)用于所有年齡段癌癥患者的藥物。
“兒童癌癥治療是一個(gè)巨大的需求缺口。這些藥物極其有效，我們希望看到兒童能夠獲得它們。就個(gè)人而言，我認(rèn)為所有藥物都應(yīng)該是年齡不可知論的。”美國威斯康星醫(yī)學(xué)院腫瘤學(xué)家Razelle Kurzrock說，他是6月5日發(fā)表于《癌癥趨勢》的觀點(diǎn)文章的作者之一。
過去，癌癥是根據(jù)其起源組織進(jìn)行診斷和治療的；而現(xiàn)代精準(zhǔn)癌癥治療則直接針對特定的分子異常，或標(biāo)記這些異常以便免疫系統(tǒng)識別和處理。由于不同組織的癌癥有時(shí)會利用相同的分子異常來生長和逃避免疫系統(tǒng)，因此相同的藥物可以組織不可知論的方式用于治療多種癌癥。并且，由于其靶向特性，與傳統(tǒng)癌癥治療相比，精準(zhǔn)治療通常副作用更少。
“癌癥是由潛在的基因組驅(qū)動(dòng)因素驅(qū)動(dòng)的，而非由其起源組織（如結(jié)腸或乳腺）決定的�！盞urzrock說，“精準(zhǔn)治療就像智能炸彈——它們提供的療法能精確地靶向癌癥中的異常。”
然而，目前獲批準(zhǔn)用于兒童的組織不可知論精準(zhǔn)藥物極其稀少。研究人員指出，截至2024年6月，在187種癌癥精準(zhǔn)療法中，美國食品藥品監(jiān)督管理局僅批準(zhǔn)144種用于成人，能用于兒童的更是稀少。在歐盟和日本也存在類似的情況。
“僅有3種抗癌藥物獲批適用于所有年齡段的患者�！盞urzrock說，“另有4種藥物僅獲批用于特定年齡段的兒童，例如12歲及以上或6歲及以上。這意味著，假設(shè)你是一名10歲患兒，若該藥物僅獲批用于12歲及以上患者，那么保險(xiǎn)公司就可以拒絕為你的藥物支付費(fèi)用�！�
研究人員表示，獲批用于兒童的精準(zhǔn)療法之所以較少，有幾個(gè)歷史原因�！氨举|(zhì)上，兒童被定義為弱勢群體，且他們無法自行給予知情同意�！蓖�斯康星醫(yī)學(xué)院兒科腫瘤學(xué)家Matthew Kudek說，“另一個(gè)問題是，兒童癌癥藥物領(lǐng)域無法像成人癌癥那樣具備同等的收益潛力，因?yàn)閮和�癌癥總體發(fā)病率較低，因此其中每一種具體的癌癥類型就更為罕見了。”
然而，研究人員指出，從科學(xué)和臨床的角度來看，沒有理由不批準(zhǔn)這些藥物用于兒童。
“實(shí)際上，兒童對藥物的耐受性遠(yuǎn)強(qiáng)于成人，尤其是老年人。”Kurzrock說，“既然能用一種藥物治療80歲的老人，就應(yīng)能治療2歲的幼兒。后者的適應(yīng)能力通常更強(qiáng)，出現(xiàn)的副作用也更少�！�
盡管兒童癌癥的罕見性意味著幾乎不可能找到足夠的患者樣本來開展兒科臨床試驗(yàn)，但研究人員表示，可以通過其他途徑批準(zhǔn)這些藥物用于年齡不可知論的使用，例如，通過分析電子健康記錄數(shù)據(jù)。
“如果我們能了解一種藥物的吸收率和清除率，并且知道殺死癌細(xì)胞可能需要多大劑量，我們就可以利用這些工具和數(shù)據(jù)來提出有力依據(jù)，證明該藥物在不同人群中使用既安全又有效�！盞udek說，“展望未來，對于精準(zhǔn)癌癥治療而言，年齡不可知論的審批應(yīng)成為常態(tài)，而非例外情況�！�
相關(guān)論文信息：
http://doi.org/10.1016/j.trecan.2025.04.015
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