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帕金森病在研基因療法獲美國FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定
作者：李惠鈺      來源：中國科學(xué)報(bào)
山東拓普生物工程有限公司  http://www.jlkcpj.cn
拜耳集團(tuán)全資獨(dú)立運(yùn)營的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）2月19日宣布，用于治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定。
AB-1005是旨在減緩帕金森病情進(jìn)展并改善患者運(yùn)動(dòng)結(jié)果的試驗(yàn)性基因療法�；�于AskBio 提供的信息和數(shù)據(jù)，包括AB-1005的開放標(biāo)簽、非對照研究Ib期試驗(yàn)的臨床證據(jù)等，F(xiàn)DA認(rèn)定AB-1005符合再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法標(biāo)準(zhǔn)。
AskBio的36個(gè)月Ib期臨床數(shù)據(jù)顯示，AB-1005的給藥耐受性良好，沒有產(chǎn)品相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)事件。此外，與基線相比，中度帕金森隊(duì)列在36 個(gè)月時(shí)在幾個(gè)帕金森相關(guān)臨床量表上顯示出改善或穩(wěn)定的趨勢，包括運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)-統(tǒng)一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）和自我報(bào)告的帕金森運(yùn)動(dòng)日記，以及帕金森藥物減少的趨勢（左旋多巴等效日劑量[LEDD]）。輕度帕金森隊(duì)列中的大多數(shù)受試者表現(xiàn)出整體穩(wěn)定的臨床狀態(tài)，MDS-UPDRS、自我報(bào)告的帕金森運(yùn)動(dòng)日記或LEDD幾乎沒有變化。
再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法是FDA授予再生療法（包括基因療法）的稱號，相關(guān)療法正在被開發(fā)用于治療、改變、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病或病癥。獲得此認(rèn)定的在研產(chǎn)品的初步臨床證據(jù)須表明，其可能滿足此類疾病或病癥的未滿足醫(yī)療需求。再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定的接收方擁有更多與FDA溝通的機(jī)會(huì)，包括加速藥物開發(fā)的密集指導(dǎo)、生物制品許可申請（BLA）滾動(dòng)式審查以及其他旨在加速審批的途徑。
據(jù)悉，AB-1005 REGENERATE-PD II期臨床試驗(yàn)已在美國迎來首批隨機(jī)化分組受試者，目前正在招募更多受試者。美國、德國、波蘭和英國的其他研究地點(diǎn)預(yù)計(jì)于今年上半年開放招募。AB-1005目前尚未獲得任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，其療效和安全性尚未完全確定或被評估。
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