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原發(fā)性感光細(xì)胞疾病細(xì)胞療法獲FDA 快速通道認(rèn)定
作者：李惠鈺      來源：中國科學(xué)報
山東拓普生物工程有限公司  http://www.jlkcpj.cn
2月27日 ，細(xì)胞療法公司BlueRock Therapeutics宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)OpCT-001進(jìn)入快速通道。OpCT-001是一種誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的細(xì)胞療法，用于治療原發(fā)性感光細(xì)胞疾病。
原發(fā)性感光細(xì)胞疾病是遺傳性視網(wǎng)膜疾病的一個亞群，包括視網(wǎng)膜色素變性和錐體-桿狀營養(yǎng)不良。OpCT-001則是首個通過臨床試驗治療原發(fā)性感光細(xì)胞疾病的iPSC衍生在研細(xì)胞療法。
FDA快速通道認(rèn)定的目的是促進(jìn)針對治療嚴(yán)重疾病和滿足未滿足醫(yī)療需求的候選藥物的開發(fā)和審查。獲得“快速通道”稱號的候選藥物可能有資格與FDA進(jìn)行更頻繁的互動，討論候選藥物的開發(fā)計劃，以及在符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)的情況下獲得加速審批和優(yōu)先審評的資格。
原發(fā)性感光細(xì)胞疾病會影響視網(wǎng)膜中感光細(xì)胞的結(jié)構(gòu)和功能，導(dǎo)致兒童和成人出現(xiàn)不可逆的視力喪失。OpCT-001旨在通過用功能細(xì)胞替代視網(wǎng)膜中退化的細(xì)胞，恢復(fù)原發(fā)性感光細(xì)胞疾病患者的視力。目前治療原發(fā)性感光細(xì)胞疾病的方法有限，估計美國有11萬人患有這種疾病。
“我們很高興OpCT-001獲得了FDA的快速通道認(rèn)定。原發(fā)性光受體疾病患者需要有可能恢復(fù)視力的新療法，我們期待著與美國FDA密切合作，通過臨床試驗推進(jìn)這一項目。”BlueRock公司首席開發(fā)與醫(yī)學(xué)官Amit Rakhit說。
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